Заключение о проблемах правового регулирования процедуры обеспечения лекарствами детей-инвалидов, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА) (27 августа 2020 года)

Институт права и публичной политики провёл правовой анализ проблем регулирования процедуры обеспечения лекарствами детей-инвалидов, страдающих спинальной мышечной атрофией [1].

1. Постановка проблемы

Спинальная мышечная атрофия (далее – СМА) является редким генетическим прогрессирующим и очень тяжёлым заболеванием. Оно характеризуется поражением центральной нервной системы с задержкой моторного развития, развитием контрактур суставов и деформацией грудной клетки, прогрессированием бульбарных и дыхательных нарушений, высоким риском развития аспирационных пневмоний, быстрым нарастанием дыхательной недостаточности. Заболевание носит прогрессирующий характер и, без применения патогенетической терапии, приводит к ранней инвалидизации и преждевременному летальному исходу.

16 августа 2019 года в России был зарегистрирован первый разработанный за рубежом препарат для лечения СМА – Нусинерсен (торговое наименование «Спинраза»). Однако это один из самых дорогих в мире препаратов. Первый год лечения «Спинразой», по данным фонда «Семьи СМА», стоит 45 млн. рублей (по шесть инъекций), а затем – 20 млн рублей каждый год (по три инъекции). Стоимость препарата является запредельно высокой для его приобретения родителями детей-инвалидов.

По информации Департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Министерства здравоохранения Российской Федерации, в России также разработан генотерапевтический препарат для лечения СМА. Но в данный момент он не может применяться, так как доклинические исследования этого препарата только планируются.

Также Департамент сообщает, что ещё один лекарственный препарат «Эврисди» (Рисдиплам) для лечения пациентов с диагнозом СМА проходит процедуру государственной регистрации. В данный момент принято решение о проведении ускоренной экспертизы качества препарата и отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения лекарства.

Поэтому в настоящее время проведение лекарственной терапии препаратом «Спинраза» даёт больным СМА единственную возможность получать лечение, которое действует на патогенез заболевания, и тем самым предотвращает развитие заболевания и его жизнеугрожающих осложнений. В группе пациентов, уже начавших терапию, отмечается положительная динамика, выражающаяся в частичном восстановлении утраченных ранее функций организма – возможности переворачиваться, сидеть, стоять, восстановления функции ходьбы (при этом быстрая утрата функций и прогрессирование заболевания наступали у данных пациентов в отсутствии патогенетической терапии). При лечении пациент получает шанс на долгую и полноценную жизнь.

Лечение необходимо начать уже в младенческом возрасте, так как чем раньше начинается лечение, тем выше его эффективность и шанс на то, что болезнь отступит. Без патогенетической терапии заболевание прогрессирует с каждым днем, промедление в лечении приводит к безвозвратной инвалидизации пациента и потере работоспособности. Препарат «Спинраза» назначается детям-инвалидам по решению врачебной комиссии в целях сохранения жизни.

На обращения пациентов со СМА в органы государственной власти в сфере здравоохранения с просьбой предоставить препарат «Спинраза» систематически поступают отказы. Среди одной из самых распространенных причин отказов упоминаются отсутствие СМА в программе высокозатратных нозологий (ВЗН), в перечне жизнеугрожающих орфанных заболеваний, а также отсутствие препарата Нусинерсен в Перечне жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов для медицинского применения (Перечень ЖНВЛП) и, как следствие, территориальных программах и перечнях.

Родители детей, страдающих СМА, вынуждены обращаться в суд с исками о признании права на льготное обеспечение препаратом. Суды удовлетворяют иски и обязывают органы государственной власти субъекта федерации предоставить препарат Спинраза. Однако процесс судебного разбирательства, апелляционного обжалования, вступления решения в силу и организации государственной закупки препарата требует много времени, в течение которого, без предоставления лечения, ребёнок будет страдать физической болью. При этом состояние здоровья ребенка будет необратимо ухудшаться, что может привести к смерти. Даже после удовлетворения исковых требований проходит несколько драгоценных месяцев между вступлением решения суда в силу и закупкой препарата, в течение которых прогрессирующая болезнь может привести к необратимым последствиям.

2. Законодательное регулирование

Понятие редкого (орфанного) заболевания появилось в России в 2011 году с принятием Федерального закона от 21 ноября 2011 года № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» (далее – Закон об основах охраны здоровья). На сегодняшний день редким (орфанным) заболеванием в России признается заболевание, которое имеет распространенность не более 10 случаев на 100 тысяч населения.

Согласно части 2 статьи 44 Закона об основах охраны здоровья уполномоченным федеральным органом исполнительной власти формируется перечень редких (орфанных) заболеваний на основании статистических данных и размещается на его официальном сайте в сети «Интернет» (часть 2 статьи 44).

Из перечня редких (орфанных) заболеваний Правительство Российской Федерации формирует Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, из числа заболеваний. Наличие заболевания в данном перечне даёт гражданам право на обеспечение лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания (часть 4 статьи 44 закона об основах охраны здоровья). Однако СМА в данном перечне отсутствует.

В настоящее время СМА I, II и III степени включена только в Перечень орфанных заболеваний, утвержденный Министерством здравоохранения Российской Федерации от 7 мая 2014 года [2].

Лекарственный препарат Нусинерсен (Спинраза) зарегистрирован на территории Российской Федерации за № ЛП-005730 от 16 августа 2019 года. В государственном реестре лекарственных средств отмечено, что данный препарат рассматривается как орфанный. Вместе с тем СМА не включена в перечень Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, высокозатратных нозологий. Препарат «Спинраза» не включён ни в перечни, определённые территориальными программами субъекта Российской Федерации, ни в перечни жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов на 2020 год (утверждённый распоряжением Правительства Российской Федерации от 12 октября 2019 года № 2406-р), ни в стандарты медицинской помощи. Это обстоятельство служит наиболее частой мотивировкой, применяемой в отказах органов здравоохранения на запрос родителей ребёнка-инвалида о льготном предоставлении «Спинразы».

Согласно статье 10 Федерального закона от 24 июля 1998 года № 124-ФЗ «Об основных гарантиях прав ребёнка в Российской Федерации», в медицинских организациях государственной системы здравоохранения и муниципальной системы здравоохранения осуществляются мероприятия по оказанию детям бесплатной медицинской помощи, предусматривающей лечение заболеваний, в том числе диспансерное наблюдение, медицинскую реабилитацию детей-инвалидов и детей, страдающих хроническими заболеваниями.

Согласно подпунктам 8, 9 статьи 6.1, подпункту 1 части 1 статьи 6.2 Федерального закона от 17 июля 1999 г. № 178-ФЗ «О государственной социальной помощи», дети-инвалиды имеют право на обеспечение в соответствии со стандартами медицинской помощи необходимыми лекарственными препаратами для медицинского применения по рецептам на лекарственные препараты.

Постановлением Правительства РФ от 30 июля 1994 года № 890 «О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшения обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения» утверждён перечень групп населения и категорий заболеваний, при амбулаторном лечении которых лекарственные средства и изделия медицинского назначения отпускаются по рецептам врачей бесплатно. В их числе указаны дети-инвалиды в возрасте до 18 лет как обладающие правом получать все лекарственные средства бесплатно.

В соответствии с пунктом 5 части 2 статьи 81 Закона об основах охраны здоровья граждан в рамках территориальной программы государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи органы государственной власти субъектов Российской Федерации устанавливают перечни лекарственных препаратов, отпускаемых населению в соответствии с Перечнем групп населения и категорий заболеваний, при амбулаторном лечении которых лекарственные средства и изделия медицинского назначения отпускаются по рецептам врачей бесплатно.

Таким образом, закупка лекарств для обеспечения детей-инвалидов «Спинразой» отнесена к расходам региональных бюджетов.

Согласно части 15 статьи 37 Закона об основах охраны здоровья, назначение и применение лекарственных препаратов, медицинских изделий и специализированных продуктов лечебного питания, не входящих в соответствующий стандарт медицинской помощи, допускаются в случае наличия медицинских показаний (индивидуальной непереносимости, по жизненным показаниям) по решению врачебной комиссии. Препарат «Спинраза» не входит в стандарт медицинской помощи, поэтому его назначение осуществляется по решению врачебной комиссии.

Вместе с тем, действующее нормативное регулирование не содержит указания на то, что отсутствие лекарства в перечнях, территориальных программах, стандартах медицинской помощи лишает ребёнка-инвалида права на бесплатное предоставление назначенного препарата.

Однако, несмотря на наличие правовых оснований, региональные органы государственной власти в сфере здравоохранения регулярно отказывают в организации лекарственного обеспечения патогенетической терапией, что вынуждает родителей детей-инвалидов обращаться в суд [3].

3. Судебная практика

3.1. Правовая позиция Конституционного Суда Российской Федерации

Согласно части 1 статьи 20 Конституции каждый имеет право на жизнь. В силу части 1 статьи 41 Конституции медицинская помощь в государственных и муниципальных учреждениях здравоохранения оказывается гражданам бесплатно за счёт средств соответствующего бюджета. Через эти права должен определяться смысл законов (статья 18 Конституции). В силу статьи 7 Конституции органы государственной власти обязаны проводить такую политику, которая обеспечит возможность реализации гражданами своих прав, в том числе права на жизнь и права на охрану здоровья.

Как следует из статей 20 и 41 Конституции государство имеет позитивные обязательства по обеспечению права на жизнь, в том числе, путем обеспечения медицинской помощью. Природа социального государства, которым является Российская Федерация, предполагает возложение ответственности за осуществление социальных функций, в том числе в области здравоохранения, как на Российскую Федерацию, так и на каждый из её субъектов (Определения от 1 декабря 2005 года № 462-О, от 2 февраля 2006 года № 56-О, от 11 июля 2006 года № 353-О, от 8 февраля 2007 года № 322- О-П, от 1 марта 2007 года № 129-О-П, от 4 декабря 2007 года № 965-О-П, от 19 января 2010 года
№ 13-О-О).

Конституционный Суд указывал на допустимость отнесения к компетенции субъектов Российской Федерации обязательств по обеспечению лекарственными средствами (Определение от 2 июля 2013 года № 1054-О). Но также Конституционный Суд особо отмечал, что федеральный законодатель должен, во всяком случае, стремиться к тому, чтобы вводимые им правовые механизмы обеспечивали гражданам максимально возможные гарантии защиты их прав, особенно если это касается принятия мер в связи с жизнеугрожающими заболеваниями (Оопределение от 2 июля 2013 года № 1054-О).

Кроме того, как неоднократно указывал Конституционный Суд, определение Российской Федерацией полномочий органов государственной власти субъектов Российской Федерации по предметам совместного ведения, связанным с реализацией функций социального государства, не означает, что Российская Федерация тем самым перестаёт нести ответственность за состояние дел в соответствующей сфере. В случае недостаточности собственных ресурсов для покрытия расходов на обеспечение лекарственными препаратами, субъекты вправе рассчитывать на оказание им Россией в той или иной форме финансовой помощи целевого характера (Постановление от 17 июня 2004 года № 12-П; Определение от 27 декабря 2005 года № 502-О; от 16 ноября 2006 года № 508-О; от 2 июля 2013 года № 1054-О).

3.2. Правовая позиция Европейского Суда по правам человека

Обязанность государства обеспечить гражданам эффективный механизм предоставления своевременной медицинской помощи для сохранения жизни подтверждается и практикой Европейского Суда по правам человека, указывающим, что государства обязаны не только воздерживаться от лишения человека жизни, но также предпринимать эффективные меры для его жизнеобеспечения (Постановление Большой Палаты от 17 января 2002 года по делу «Кальвелли и Чильо» (Calvelli and Ciglio) против Италии, жалоба № 32967/96, § 48; Постановление от 1 июня 2010 года по делу Ясиньска (Jasińska) против Польши, жалоба № 28326/05, § 57; от 15 мая 2012 года по делу Вэйтер (Wiater) против Польши, жалоба № 42290/08, § 33).

Право на жизнь, предусмотренное статьёй 2 Европейской Конвенции о защите прав человека и основных свобод, может затрагиваться и в случае, когда государство рискует жизнью человека путём отказа в медицинской помощи, которую оно обязалось предоставлять всем нуждающимся (Постановление Большой Палаты от 10 мая 2001 года по делу Кипр против Турции (Cyrpus v. Turkey), жалоба № 25781/94, § 219; решение о приемлемости от 4 января 2005 года по делу Пентиакова и другие (Pentiacova and Others) против Республики Молдова, жалоба № 14462/03).

3.3. Правовая позиция органов ООН

В соответствии с частью 1 статьи 3 Конвенции ООН о правах ребёнка во всех действиях в отношении детей, независимо от того, предпринимаются они государственными или частными учреждениями, занимающимися вопросами социального обеспечения, судами, административными или законодательными органами, первоочередное внимание уделяется наилучшему обеспечению интересов ребенка. Как было отмечено в пункте 14 Замечания Комитета ООН по правам ребёнка № 15, принятом на 62 сессии (14 января – 1 февраля 2013 года) (далее – Замечание № 15), данный принцип должен быть основой для принятия решений, связанных с предоставлением, лишением и приостановлением медицинской помощи для детей.

Часть 1 статьи 24 Конвенции закрепляет право ребёнка на пользование наиболее совершенными услугами системы здравоохранения и средствами лечения болезней и восстановления здоровья, а также обязанность государств стремиться обеспечить, чтобы ни один ребёнок не был лишён своего права на доступ к подобным услугам системы здравоохранения (как по формальным основаниям, так и фактически). Комитет ООН особенно отмечал, что все финансовые, институциональные, культурные и иные барьеры для доступа детей к медицинской помощи должны быть обнаружены и устранены (пункт 29 Замечания № 15).

Более того, часть 2 данной статьи прямо закрепляет обязанность государств принимать необходимые меры для снижения детской смертности и обеспечения предоставления необходимой медицинской помощи и охраны здоровья всех детей.

При этом, как следует из пункта 8 Замечания № 15 предоставление медицинской помощи не должно подвергаться дискриминации, в том числе, по месту жительства ребёнка. Государства должны обеспечить универсальный доступ детей к услугам эффективной медицинской системы в местах их проживания (пункт 36 Замечаний № 15). Более того, эффективная медицинская система требует строго механизма финансирования, о чем указано в том же пункте Замечаний № 15.

Учитывая указанные положения, обязательства государства включают в себя принятие и пересмотр национальных и региональных положений законодательства с целью их изменения и совершенствования (пункт 73 и 94 Замечаний № 15), улучшение, мониторинг и оценку политики и бюджетных планов в отношении здоровья детей (пункт 73 Замечаний № 15)

4. Выводы

Согласно действующему регулированию, обеспечение лекарственными препаратами ребенка-инвалида в целях сохранения жизни как высшего блага должно происходить в соответствии с назначениями врачебной комиссии, как можно быстрее, постоянно и в необходимом объёме. Если по жизненным показаниям решением врачебной комиссии назначено лекарственное средство, то во исполнение принципа соблюдения прав граждан в сфере охраны здоровья и обеспечения, связанных с этими правами государственных гарантий, это лекарственное средство должно предоставляться за счёт бюджетов субъектов Российской Федерации, даже если оно не входит в соответствующий стандарт медицинской помощи или перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, а также в территориальную программу государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи.

Однако существующее правовое регулирование предлагает неэффективный механизм для выполнения обязательств в отношении прав ребёнка, не учитывающий интересы ребёнка. Механизмы обеспечения лекарственными препаратом для лечения СМА требуют большой траты времени, что негативно влияет на здоровье ребёнка. Сложившаяся правоприменительная практика, сводящаяся к злостному неисполнению позитивного обязательства субъектами Российской Федерации и приводящая к необходимости обращения в суды и траты большого количества времени на судебный процесс и процесс исполнения судебного решения, приводит к фактическому нивелированию прав, предусмотренных статьёй 20 и 41 Конституции Российской Федерации.

В правовом регулировании обеспечения лекарствами от СМА существует системная проблема, выражающаяся в фактически неравном положении больных, находящихся в различных регионах, для разрешения которой государство не предпринимает необходимых действий. Нормативное регулирование порождает дискриминацию в сфере получения медицинских услуг в зависимости от региона проживания (а именно, уровня его экономического развития) и не направленным на реализацию права на жизнь и охрану здоровья ребёнка-инвалида.

Несмотря на разнообразные обоснования отказов в предоставлении «Спинразы», реальная причина кроется в стоимости терапии и отсутствии достаточных бюджетных средств в субъектах Российской Федерации. Сложившееся в разных субъектах Российской Федерации нормативное регулирование обеспечения лекарствами детей-инвалидов приводит к различному уровню реализации позитивных обязательств, связанных с правом на жизнь, в зависимости от финансовых возможностей конкретного субъекта Российской Федерации. При этом указанная проблема существует уже длительное время и имеет системный характер, поскольку проблемы с приобретением дорогостоящих лекарств от СМА имеются в различных субъектах. В связи с разными финансовыми возможностями регионов, большим количеством данных пациентов и их разной концентрацией в регионах, представляется невозможным добиться равного предоставления патогенетического лечения пациентам со СМА без централизованного порядка лекарственного обеспечения и дополнительных решений на федеральном уровне.

Оптимальным решением, с учётом сложной ситуации с лечением в регионах, не справляющихся с финансовым бременем обеспечения пациентов, могло бы стать включение препарата Нусинерсен («Спинраза») в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов для медицинского применения и Перечень препаратов высокозатратных нозологий. Заболевание «Спинальная мышечная атрофия» необходимо включить в Перечень высокозатратных нозологий (программа 14 ВЗН). Данные перечни предусматривают обеспечение лекарственными препаратами за счёт средств федерального бюджета.

---

[1] Заключение подготовлено юристом Института Исаковым Виталием Михайловичем.

[2] Перечень орфанных заболеваний, утвержденный Министерством здравоохранения РФ от 7 мая 2014 года. URL: https://www.rosminzdrav.ru/documents/8048.

[3] Решение Свердловского районного суда города Костромы от 13 мая 2020 года по делу № 2-1900/2020, решение Первомайского районного суда города Краснодара от 6 февраля 2020 года № 2-3745/20, решение Армавирского городского суда Краснодарского края от 18 мая 2020 года по делу № 2а-2139/2020, решение Ленинского районного суда города Ставрополя от 13 марта 2020 года № 2-532/2020, решение Ленинского районного суда города Ставрополя от 29 мая 2020 года по делу № 2-1795/2020, решение Правобережного районного суда города Липецка от 9 апреля 2020 года по делу № 2-1114/2020, решение Советского районного суда города Брянска от 28 апреля 2020 года по делу № 2-2244/2020, решение Центрального районного суда города Челябинска от 5 марта 2020 года по делу № 2-1901/2020, решение Вахитовского районного суда города Казани от 26 марта 2020 года по делу № 2а-1455/2020, решение Вахитовского районного суда города Казани от 21 апреля 2020 года по делу № 2а-2166/2020, решение Калужского районного суда Калужской области от 22 января 2020 года по делу № 2-1-900/2020, решение Калужского районного суда Калужской области от 24 марта 2020 года по делу № 2-1-2700/2020, решение Ленинского районного суда города Ставрополя от 14 апреля 2020 года по делу № 2-1512/2020.